Introduction

Ce site Internet s’inscrit dans le cadre des mesures additionnelles de réduction du risque (MARR) mises en place par le plan de gestion des risques de Myalepta et vise à promouvoir l’utilisation correcte et sans erreur de Myalepta. Avant de prescrire Myalepta à vos patients, veuillez lire attentivement les informations fournies sur ce site dans la rubrique Professionnels de Santé, celles figurant dans le Livret à l’intention des professionnels de santé et également dans le Résumé des Caractéristiques du Produit.

Le résumé des caractéristiques du produit accessible sur ce site est également disponible dans la base de données publique des médicaments http://base-donnees-publique.medicaments.gouv.fr

Qu’est-ce que Myalepta et quels sont les résultats cliniques potentiels ?

Présentation de la maladie

Les lipodystrophies forment un groupe hétérogène de maladies rares qui se caractérisent par une absence partielle ou totale de tissu adipeux. Elles peuvent être héréditaires ou acquises.1 Les patients atteints de lipodystrophie souffrent souvent des conséquences métaboliques précoces liées à l’absence de tissu adipeux et au déficit en leptine qui l’accompagnent.2,3 Chez les sujets sains, la leptine est une hormone sécrétée par le tissu adipeux, exerçant diverses fonctions métaboliques.2,4

Le déficit en tissu adipeux et en leptine chez les patients atteints de lipodystrophie peut entraîner une série de désordres tels qu’une hypertriglycéridémie avec accumulation ectopique de graisse dans le foie et les muscles, une hyperglycémie consécutive à une insulinorésistance et une faim insatiable due à l’absence de signaux de satiété.1,2 Sans prise en charge du déficit sous-jacent en leptine des lipodystrophies, le traitement avec un régime alimentaire, des antidiabétiques et des hypolipémiants peut avoir un résultat clinique limité.5

Myalepta et le traitement des lipodystrophies

Myalepta (métréleptine) est un traitement de substitution de la leptine, utilisé en complément d’un régime alimentaire pour traiter les conséquences du déficit en leptine chez les patients atteints de lipodystrophie. En prenant en charge le déficit en leptine, on observe une amélioration des complications liées à ce déficit : hypertriglycéridémie, insulinorésistance et diabète, certains patients pouvant réduire les doses voire arrêter les traitements antidiabétiques et les traitements hypolipémiants.

De plus amples informations sur Myalepta sont disponibles sur ce site dans la rubrique Professionnels de Santé, dans le Livret à l’intention des professionnels de santé et également dans le Résumé des Caractéristiques du Produit.

Indications De Myalepta

Myalepta est indiqué en complément d’un régime alimentaire comme traitement substitutif pour traiter les complications associées à un déficit en leptine chez les patients atteints de lipodystrophie (LD) :

  • avec une LD généralisée congénitale (syndrome de Berardinelli Seip) ou acquise (syndrome de Lawrence) confirmée chez les adultes ou enfants âgés de 2 ans et plus ;
  • avec une LD partielle familiale ou acquise (syndrome de Barraquer Simons) confirmée chez les adultes ou enfants âgés de 12 ans et plus et chez lesquels les traitements standard n’ont pas permis d’obtenir un contrôle métabolique suffisant.

Le traitement doit être instauré sous la surveillance d’un médecin expérimenté en matière de diagnostic et de prise en charge des troubles métaboliques.

Populations Particulieres

Les données d’essais cliniques n’apportent pas d’éléments en faveur de la sécurité d’emploi ni de l’efficacité chez les patients atteints d’une lipodystrophie associée au VIH. De même, Myalepta ne doit pas être utilisé pendant la grossesse et chez les femmes en âge de procréer n’utilisant pas de contraception. Les données sur la réponse à Myalepta chez les patients âgés de 65 ans et plus sont limitées. Le choix de la dose et son ajustement chez les patients âgés doivent être faits avec soin, même si aucune adaptation posologique spécifique n’est recommandée. Enfin, Myalepta n’a pas été étudié chez des patients insuffisants rénaux ou hépatiques, aussi aucune recommandation posologique ne peut être émise pour ces patients.

De plus amples informations sur Myalepta, ses indications et les patients éligibles au traitement sont disponibles dans la rubrique Professionnels de Santé et dans le Résumé des Caractéristiques du Produit.